艾滋患者“治愈”有希望啰！基因编辑让“治愈”艾滋又迈进一步

未来，艾滋病有可能通过“基因编辑+骨髓移植”的方式“治愈”哦~~

今年9月11日，邓宏魁等国内多名生命科学、医学学者在顶级医学期刊《新英格兰医学》杂志上发表的新研究显示：利用/Cas9技术，科学家对人造血干细胞进行基因编辑，在动物模型中可长期稳定重建造血系统，其产生的外周血细胞具有抵御艾滋病和白血病能力。

世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例，被中国科学家完成了。

利用基因编辑可能实现“功能性治愈艾滋病”，本质上是汲取了当今国内外防治艾滋病的成果，也是利用先进的基因编辑技术获得了治疗艾滋病的突破。

对于公众来说，这些专业术语看得人脑壳痛都看不懂，不过晓得是在攻克艾滋病、白血病等重症绝症方面有了成果，大家还是很高兴的，也让很多人看到了希望。

人类治愈的第一例艾滋病病人是“柏林病人”。“柏林病人”蒂莫西·布朗，2007年在柏林工作时感染HIV并患白血病，经骨髓（干细胞）移植治疗，其血液中的HIV病毒被有效清除，迄今未在其体内检测出HIV。迄今能得到长期证明的只有“柏林病人”，他也是唯一实锤证实的艾滋病治愈者。

虽然，伦敦大学学院研究团队曾在西雅图公布全球第二例艾滋病潜在治愈案例。一位英国艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制，这位患者被称作“伦敦病人”。但是从目前看，“伦敦病人”体内查不出HIV，并不意味着真的就治愈了艾滋病。即便现在查不出HIV，也不能说明以后查不出。这个治疗团队的负责人古普塔也认为，目前还不能下定论称这名患者已经完全治愈，而是采用“长期缓解”这种说法。

“柏林病人”和“伦敦病人”都是移植了拥有CCR5Δ32基因突变供者的骨髓。这在机理上证明，CCR5基因和其表达的CCR5受体分子，的确是阻止HIV入侵T细胞的一个路径。如果能移植CCR5Δ32基因突变者的骨髓，就有可能改造患者体内的T细胞，不让CCR5分子在T细胞上出现，使得HIV找不到方向和进入T细胞的大门，从而抗御艾滋病。

德尔塔32突变基因

大多数的HIV都是通过与CCR5结合来感染宿主细胞。少数的CCR5基因携带被称为CCR5-Δ32的突变体，这种由突变基因编码的CCR5突变体可以不被HIV毒株侵染。

目前这种治疗方法，很贵（一般都是数十万美元）不说，还很难配型，能够配型也得供者拥有CCR5Δ32基因突变，可以说“治愈”大部分是要看运气的。美国的波士顿病人同样是移植骨髓治疗淋巴瘤和艾滋病，但因为供者不拥有CCR5Δ32基因突变，所以患者不久就发现体内的HIV死灰复燃。天生拥有CCR5Δ32基因突变的人，在总人口中是极少数。在欧美白人中大约占8%，在高加索人中约为12%，在中国人中最少，约为0.3%。

这种疗法成本高昂，且供者极为难找，但也为中国研究人员指明了另一个方向，如能找到有合适配型的供者骨髓，哪怕没有相关基因突变，也可通过基因编辑，实现对艾滋病的治疗或治愈。

中国研究人员的具体方法是，从中华骨髓库中筛选出与一名患有白血病合并艾滋病的患者相适配的骨髓，再采用基因编辑技术对造血干细胞进行CCR5-Δ32基因敲除，敲除率达到17.8%。然后将其回输到患者体内。结果表明，在患者短暂停止服用抗HIV的药物期间，表现出了部分抵御HIV感染的能力，在19个月的观察中并未发现脱靶及其他副作用，且经过编辑后的成体造血干细胞能长期重建人的造血系统，从而实现症状缓解。

这项成果并非彻底治愈了艾滋病，而可能是对个别病例的功能性治愈。即便如此，其意义也堪称巨大，是一种创新型的突破。而且，对人的成体细胞进行基因编辑，不会影响和伤及后代，具有较大的安全性，伦理争议也较小。同时，这项研究也表明，利用基因剪刀编辑和敲除基因的中靶率相当高，至少是在该病例中获得了安全性检验。

基因编辑是种中性技术，由这起研究成果看，未来人类有望利用此技术，治愈（至少是功能性治愈）艾滋病及其他多种疾病，让人类从中受益。

虽然目前不能说人类已经彻底攻克了艾滋病，也不能治愈艾滋病，但不管怎么说，这些疗法确实是让人类看到曙光了。